k8·凯发(中国)天生赢家·一触即发

　　AIRNA的首个候选产品是AIR-001★✿ღღ★，目前准备进入治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床研究★✿ღღ★。AIR-001可精确修复SERPINA1突变（PiZ）凯发K8天生赢家一触即发★✿ღღ★，以解决肺部和肝脏疾病的根本原因★✿ღღ★，并恢复功能性M-AAT的产生★✿ღღ★，且具备皮下给药的便利性和良好的耐受性★✿ღღ★。

　　Atsena Therapeutics成立于2019年★✿ღღ★，是一家致力于开发眼科基因疗法的公司凯发K8天生赢家一触即发★✿ღღ★，专注于治疗和预防遗传性视网膜疾病（IRDs）★✿ღღ★，目标是逆转或阻止由基因突变导致的失明凯发K8天生赢家一触即发★✿ღღ★。

　　公司核心技术围绕腺相关病毒（AAV）载体的优化与创新★✿ღღ★，其扩散衣壳技术（AAV.SPR）可能改变传统视网膜基因治疗的递送方式★✿ღღ★。

　　ATSN-101是首个针对 Leber先天性黑朦1型（LCA1）的基因疗法★✿ღღ★，目前已完成临床1/2期试验★✿ღღ★，并取得积极结果★✿ღღ★，已获得罕见儿科疾病★✿ღღ★、孤儿药和再生医学高级疗法认证★✿ღღ★。ATSN-101已与日本新yaku株式会社达成合作协议★✿ღღ★， 正在推进全球关键试验★✿ღღ★。

　　ATSN-201是用于治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的基因疗法凯发K8天生赢家一触即发★✿ღღ★，通过玻璃体内注射实现基因载体在视网膜的高效扩散★✿ღღ★，避免传统视网膜下注射的手术风险★✿ღღ★，计划下半年发布临床

　　ATSN-301是一款双重AAV载体基因疗法★✿ღღ★，用于预防Usher综合症（USH1B）★✿ღღ★，目前处于临床前阶段★✿ღღ★。

　　公司 CEO Patrick Ritschel在生物技术行业拥有30多年的经验★✿ღღ★，曾创立Torque Bio（环状RNA公司）★✿ღღ★、StrideBio（AAV基因治疗公司）凯发K8天生赢家一触即发★✿ღღ★、基Bamboo Therapeutics（被辉瑞以6.45亿美元收购）等多家生物技术公司★✿ღღ★，目前担任弗里德赖希共济失调研究联盟（FARA）的董事会成员★✿ღღ★。

　　首席医疗官Kenji Fujita博士是一名内科医生和心脏病专家★✿ღღ★，拥有20多年的经验★✿ღღ★，曾领导了五款药物的上市申请凯发官方网站★✿ღღ★，★✿ღღ★。Fujita博士曾任Alnylam Pharmaceuticals的临床开发副总裁★✿ღღ★，负责OXLUMO™的成功申请和注册★✿ღღ★，亦曾任Alexion Pharmaceuticals担任临床开发职务与默克公司（Merck）担任心血管临床开发职务★✿ღღ★，并担任新兴市场研发小组的临床开发主管★✿ღღ★。

　　由贝恩资本生命科学★✿ღღ★、BVF Partners和Third Rock Ventures共同领投★✿ღღ★，谷歌风投GV★✿ღღ★、Perceptive Xontogeny Venture Funds等机构跟投★✿ღღ★。

　　专注开发针对自身免疫性疾病和过敏性疾病的创新疗法★✿ღღ★，致力于从疾病根源入手★✿ღღ★，解决患者的核心痛点★✿ღღ★。

　　抗体样分子（antibody-like therapeutics）能精准识别并中和致病抗体★✿ღღ★，同时激活人体天然清除机制★✿ღღ★，从源头消灭抗体及其产生的B细胞★✿ღღ★。

　　Merida的蛋白质工程平台产生独特的Fc疗法凯发K8天生赢家一触即发★✿ღღ★，可通过利用人体清除抗体复合物的天然机制私人侦探公司265007★✿ღღ★，选择性地鉴定和结合特异性抗体★✿ღღ★，并靶向它们进行快速彻底的消除★✿ღღ★，同时通过改造抗体Fc段★✿ღღ★，优化对靶点的结合力和清除效率★✿ღღ★，延长药物半衰期★✿ღღ★，不仅提升疗效持久性★✿ღღ★，还可能将给药频率从现有疗法的数周一次延长至数月一次★✿ღღ★，显著改善患者依从性★✿ღღ★。

　　在适应症的选择上凯发★✿ღღ★，★✿ღღ★，Merida并没有选择竞争白热化的“热门疾病”赛道★✿ღღ★，而是聚焦于目前治疗手段仍较有限的疾病★✿ღღ★：

　　首先★✿ღღ★，公司进入临床阶段的候选药物瞄准Graves’ 病（甲状腺功能亢进相关自身免疫疾病）★✿ღღ★，并有可能进一步拓展到相关的甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease）凯发k8国际首页★✿ღღ★。★✿ღღ★。接下来★✿ღღ★，公司还计划快速推进针对食物过敏和原发性膜性肾病（PMN）的项目★✿ღღ★。

　　在罕见病领域得到验证后★✿ღღ★，Merida可将技术快速扩展至过敏★✿ღღ★、肾病等领域★✿ღღ★，具备“一石多鸟”的研发效率★✿ღღ★，符合资本青睐的“平台型公司”标准★✿ღღ★。

　　公司CEO Adam Townsend拥有超过20年的全球生物制药经验★✿ღღ★，曾担任Apellis的首席运营官★✿ღღ★，领导美国和国际商业和医疗事务组织★✿ღღ★，亦曾在Biogen担任商业和企业发展方面的领导职务私人侦探公司265007★✿ღღ★，领导了神经病学和罕见疾病领域多个重磅产品的成功上市★✿ღღ★。

　　Glycomine成立于2016年★✿ღღ★，是一家致力于开发罕见病药物的生物技术公司★✿ღღ★，目前专注于开发治疗

　　PMM2-CDG是由磷酸甘露糖酶2（PMM2）的基因突变引起的★✿ღღ★，这导致蛋白质活性降低凯发K8天生赢家一触即发★✿ღღ★。甘露糖-1-磷酸的缺乏会破坏N-糖基化过程★✿ღღ★，导致一系列临床症状★✿ღღ★，在许多情况下可能危及生命k8凯发娱乐★✿ღღ★，★✿ღღ★。PMM2-CDG是最常见的糖基化障碍类型★✿ღღ★，占所有遗传性糖基化障碍患者的60%★✿ღღ★，目前尚无获批疗法私人侦探公司265007★✿ღღ★，存在巨大的未满足医疗需求★✿ღღ★。

　　通过脂质纳米颗粒（LNP）技术进行包裹私人侦探公司265007★✿ღღ★，不仅显著延长了药物半衰期（从5分钟延长至80小时）★✿ღღ★，还能有效促进药物进入细胞内部发挥作用★✿ღღ★。

　　公司 CEO Steven Axon拥有超过20年的生物医药行业经验★✿ღღ★，曾担任Prothelia的首席执行官★✿ღღ★、Apellis Pharmaceuticals的首席商务官★✿ღღ★，亦曾在瑞士和美国的Serono和Merck KGaA工作★✿ღღ★，担任企业战略★✿ღღ★、联盟管理和业务发展方面的领导职务★✿ღღ★。

　　RayThera是一家致力于开发炎症免疫领域的小分子药物的药企天生赢家一触即发官方网站★✿ღღ★，★✿ღღ★，由董庆博士（Qing Dong, Ph.D.）和洪真博士（Gene Hung, M.D.）等联合创立★✿ღღ★。

　　公司CEO 董庆博士拥有超过25年的生物医药行业经验★✿ღღ★，曾是XinThera的创始人兼总裁★✿ღღ★，

　　在2023年5月被吉利德收购★✿ღღ★，亦是小分子炎症生物技术FronThera的创始人（被Foresite Capital收购其TKY2抑制剂后改名Alumis后在美股IPO）★✿ღღ★，并在2021年2月成功收购后担任其总裁和首席战略官★✿ღღ★。在此之前★✿ღღ★，

　　2015年★✿ღღ★，董庆博士和洪真博士联合创立了Fronthera（国内药企海思科投资）★✿ღღ★，开发出了小分子TYK2★✿ღღ★，于2021年★✿ღღ★，将TYK2抑制剂以6000万美元首付款和最高达1.2亿美元的里程碑付款出售给Foresite Capital孵化的公司Alumis（详见核心资产来自中国★✿ღღ★，累计融资超7亿美元的药企完成上市）凯发8官网★✿ღღ★。

　　2021年★✿ღღ★，XinThera★✿ღღ★，主要聚焦市场巨大但靶点难成药的肿瘤和自体免疫疾病领域k8凯发天生赢家★✿ღღ★，★✿ღღ★，累计完成8000万美元的融资★✿ღღ★，投资者包括OrbiMed★✿ღღ★、Foresite Capital和齐济投资★✿ღღ★，后于2023年被吉利德约10亿美元收购★✿ღღ★。

　　Neurona由旧金山加利福尼亚大学的前沿神经科学家和干细胞先驱创立★✿ღღ★，基于近二十年的研究★✿ღღ★，公司建立了一个强大的再生医学发现平台★✿ღღ★，并开发了专有方法来制造特定类型的完全分化的神经元★✿ღღ★、神经胶质和基因编辑的细胞治疗候选物★✿ღღ★，用于靶向递送到受损的神经系统中★✿ღღ★。

　　NRTX-1001是一种针对药物难治性内侧颞叶癫痫（MTLE）的同种异体细胞疗法候选药物★✿ღღ★，靶向癫痫发作区★✿ღღ★，以增强GABA能抑制私人侦探公司265007★✿ღღ★，减少癫痫发作活动★✿ღღ★，修复受影响的神经网络★✿ღღ★。NRTX-1001以单次★✿ღღ★、一次性剂量给药★✿ღღ★，旨在持续并提供长期癫痫发作抑制★✿ღღ★。

　　发布了正在进行的NRTX-1001 GABA能中间神经元细胞治疗成人耐药性单侧MTLE的开放标签1/2期临床试验的低剂量（n=5）和高剂量（n=6）队列的最新数据★✿ღღ★。

　　结果显示★✿ღღ★，在给药后7至12个月测量的低剂量组中★✿ღღ★，致残性发作从基线%的受试者报告癫痫发作减少了80%以上★✿ღღ★。值得注意的是★✿ღღ★，两名受试者在单次NRTX-1001给药后★✿ღღ★，癫痫发作减少了97%以上★✿ღღ★。该疗法表现出良好的安全性★✿ღღ★，迄今为止没有报告与NRTX-1001相关的不良事件★✿ღღ★。

　　创立于2018年★✿ღღ★，专注于将细胞代谢研究转化为创新疗法私人侦探公司265007★✿ღღ★，开发临床抑制剂来恢复患者能量代谢能力凯发K8天生赢家一触即发★✿ღღ★，以填补心脏代谢疾病领域的治疗需求★✿ღღ★。

　　通过靶向抑制3-KAT这一关键酶★✿ღღ★，实现了对心肌细胞线粒体能量代谢的调节★✿ღღ★，既能适当调节脂肪酸代谢★✿ღღ★，又不会过度影响供能★✿ღღ★，还能促进心肌细胞利用葡萄糖★✿ღღ★，减少了对其他器官代谢的干扰★✿ღღ★。

　　旨在为特应性皮炎和潜在的慢性自发性荨麻疹★✿ღღ★、结节性痒疹和其他炎症性皮肤病提供突破性疗效和方便的给药★✿ღღ★，计划在2025年下半年开始使用ATTO-3712进行1期临床研究★✿ღღ★。